Гендер – белгілерді бақылайтын негізгі генетикалық бірліктер.РНҚ-дан тұратын кейбір вирустардың гендерін қоспағанда, көптеген ағзалардың гендері ДНҚ-дан тұрады..Организмдердің ауруларының көпшілігі гендер мен қоршаған ортаның өзара әрекеттесуінен туындайды.Гендік терапия көптеген ауруларды емдеуге немесе жеңілдетуге мүмкіндік береді.Гендік терапия медицина мен фармация саласындағы революция болып саналады.Кең мағынада гендік терапия препараттары ДНҚ-модифицирленген ДНҚ препараттарына негізделген (мысалы, вирустық векторларға негізделген in vivo гендік терапия препараттары, in vitro гендік терапия препараттары, жалаңаш плазмидті препараттар және т.б.) және РНҚ препараттары (мысалы, антисенс олигонуклеотидтік препараттар, siRNA препараттары және мРНҚ гені терапиясы, т.б.);тар мағынадағы гендік терапия препараттары негізінен плазмидті ДНҚ препараттарын, вирустық векторларға негізделген генотерапия препараттарын, бактериялық векторларға негізделген генотерапия препараттарын, генді өңдеу жүйелерін және in vitro генді модификациялауға арналған жасуша терапиясын қамтиды.Көптеген жылдар бойы дамып келе жатқан гендік терапия препараттары жігерлендіретін клиникалық нәтижелерге қол жеткізді.(ДНҚ вакциналарын және мРНҚ вакциналарын есептемегенде) Қазіргі уақытта әлемде 45 генотерапиялық препараттар маркетингке рұқсат етілген.Осы жылы маркетингке барлығы 9 гендік терапия мақұлданды, оның ішінде биыл алғаш рет маркетингке мақұлданған 7 гендік терапия, атап айтқанда: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin және Ebvallo, (Ескертпе: Қалған екеуі осы жылы Америка Құрама Штаттарында мақұлданды. Бірінші гендік терапия F. 2022 жылдың тамызында Америка Құрама Штаттарында маркетингке арналған DA және Еуропалық Одақ 2019 жылы маркетинг үшін мақұлдады; .) Барған сайын көбірек гендік терапия өнімдерінің шығарылуымен және гендік терапия технологиясының қарқынды дамуымен гендік терапия қарқынды даму кезеңін бастағалы тұр.

Гендік терапияның жіктелуі (Сурет көзі: Bio-Matrix)

Бұл мақалада маркетинг үшін мақұлданған 45 гендік терапия (ДНҚ вакциналары мен мРНҚ вакциналарын қоспағанда) тізімі берілген.

1. In vitro гендік терапия

(1) Стримвелис

Компания: GlaxoSmithKline (GSK) әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: Оны Еуропалық Одақ 2016 жылдың мамыр айында маркетингке бекітті.

Көрсеткіштері: Ауыр аралас иммун тапшылығын (SCID) емдеуге арналған.

Ескертпе: Бұл терапияның жалпы процесі алдымен науқастың гемопоэтикалық дің жасушаларын алу, оларды in vitro кеңейту және өсіру, содан кейін гемопоэтикалық дің жасушаларына функционалды ADA (аденозиндеаминаза) генінің көшірмесін енгізу үшін ретровирусты қолдану және соңында өзгертілген гемопоэтикалық дің жасушаларын енгізу болып табылады.Клиникалық нәтижелер Strimvelis қабылдаған ADA-SCID пациенттерінің 3 жылдық өмір сүру деңгейі 100% құрайтынын көрсетеді.

(2) Зальмоксис

Компания: Италияның MolMed компаниясы шығарған.

Нарыққа шығу уақыты: 2016 жылы Еуропалық Одақтан шартты маркетингтік рұқсат алды.

Көрсеткіштері: гемопоэтикалық дің жасушаларын трансплантациялаудан кейін пациенттердің иммундық жүйесінің адъювантты терапиясы үшін қолданылады.

Ескертпелер: Залмоксис – ретровирустық векторлармен модификацияланған аллогендік Т-жасушалық суицид генінің иммунотерапиясы.Бұл әдіс генетикалық түрлендірілген Т жасушалары 1NGFR және HSV-TK Mut2 суицидтік гендерін экспрессиялау үшін ретровирустық векторларды пайдаланады, осылайша адамдарға жағымсыз иммундық реакцияларды тудыратын Т жасушаларын өлтіру, GiVHD иммундық жүйесінің одан әрі нашарлауының алдын алу және GiVHD иммундық жасушаларының реконструкциясын қамтамасыз ету үшін кез келген уақытта тектікловир (ганцикловир) препараттарын қолдануға мүмкіндік береді. скорт.

(3) Invossa-K

Компания: TissueGene (KolonTissueGene) әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2017 жылдың шілдесінде Оңтүстік Кореяда листингке мақұлданған.

Көрсеткіштері: дегенеративті тізе артритін емдеуге арналған.

Ескертпелер: Invossa-K – адамның хондроциттерін қамтитын аллогендік жасушалық гендік терапия.Аллогендік жасушалар in vitro генетикалық түрлендіріледі, ал модификацияланған жасушалар буын ішілік инъекциядан кейін β1 трансформациялық өсу факторын (TGF-β1) экспрессиялап, шығара алады.β1), осылайша остеоартрит белгілерін жақсартады.Клиникалық нәтижелер Invossa-K тізе артритін айтарлықтай жақсарта алатынын көрсетеді.Оны 2019 жылы Корей азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы кері қайтарып алды, себебі өндіруші пайдаланылған ингредиенттерді қате белгілеген.

(4) Zynteglo

Компания: Bluebird bio зерттеген және әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: Еуропалық Одақ 2019 жылы маркетинг үшін мақұлдаған және 2022 жылдың тамызында Америка Құрама Штаттарында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштері: Трансфузияға тәуелді β-талассемияны емдеуге арналған.

Ескертпелер: Zynteglo – лентивирустық вектор арқылы пациенттен алынған гемопоэтикалық дің жасушаларына қалыпты β-глобин генінің (βA-T87Q-глобин гені) функционалды көшірмесін енгізетін лентивирустық in vitro гендік терапия, содан кейін осы генетикалық түрлендірілген пациенттің аутологиялық гематопо жасушаларына қайта құйылады.Науқаста қалыпты βA-T87Q-глобин гені болғаннан кейін олар қан құю қажеттілігін тиімді төмендететін немесе жоя алатын қалыпты HbAT87Q протеинін өндіре алады.Бұл 12 жастан асқан емделушілерге өмір бойы қан құюды және өмір бойы дәрі-дәрмектерді алмастыруға арналған бір реттік терапия.

(5) Skysona

Компания: Bluebird bio зерттеген және әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: Еуропалық Одақ 2021 жылдың шілдесінде маркетинг үшін мақұлдады және 2022 жылдың қыркүйегінде Америка Құрама Штаттарында маркетинг үшін FDA мақұлдады.

Көрсеткіштері: Ерте церебральді адренолейкодистрофияны (ЦААД) емдеу үшін.

Ескертпелер: Skysona гендік терапиясы - ерте кезеңдегі церебральды адренолейкодистрофияны (CALD) емдеу үшін мақұлданған жалғыз бір реттік гендік терапия.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) – Lenti-D гендік терапиясы in vitro гемопоэтикалық дің жасушаларының лентивирусы.Терапияның жалпы процедурасы келесідей: аутологиялық гемопоэтикалық дің жасушалары науқастан алынады, адамның ABCD1 генін тасымалдайтын лентивирус арқылы in vitro арқылы трансдукцияланады және модификацияланады, содан кейін пациентке қайта құйылады.Ол ABCD1 гендік мутациялары бар 18 жасқа толмаған науқастарды және CALD емдеу үшін қолданылады.

(6) Қымрия

КОМПАНИЯ: Әзірлеуші ​​Novartis.

Нарыққа шығу уақыты: 2017 жылдың тамызында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштер: ізашар В-жасушалы жедел лимфобластикалық лейкозды (ALL) және қайталанатын және рефрактерлі DLBCL емдеу.

Ескертпелер: Kymriah - бұл лентивирустық in vitro гендік терапия препараты, CD19-ға бағытталған және 4-1BB ко-стимуляциялық факторды қолданатын әлемде маркетинг үшін мақұлданған алғашқы CAR-T терапиясы.Оның бағасы АҚШ-та 475 000 доллар, Жапонияда 313 000 доллар.

(7) Ескарта

Компания: Gilead (GILD) еншілес кәсіпорны Kite Pharma әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2017 жылдың қазан айында маркетинг үшін FDA мақұлдаған;Fosun Kite Kite Pharma компаниясының Yescarta технологиясын енгізді және рұқсат алғаннан кейін оны Қытайда шығарды.Елдегі листингке мақұлданған.

Көрсеткіштер: қайталанатын немесе рефрактерлі ірі В-жасушалы лимфоманы емдеуге арналған.

Ескертпе: Yescarta – бұл ретровирустық in vitro гендік терапия, ол әлемдегі екінші мақұлданған CAR-T терапиясы болып табылады.Ол CD19-ға бағытталған және CD28 костимуляторын қабылдайды.Оның АҚШ-та бағасы 373 000 доллар.

(8) Текарт

Компания: Gilead (GILD) әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2020 жылдың шілдесінде маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштер: қайталанатын немесе рефрактерлі мантиялы жасушалы лимфома үшін.

Ескертпелер: Tecartus CD19-ға бағытталған аутологиялық CAR-T жасушалық терапиясы және бұл әлемде маркетинг үшін мақұлданған үшінші CAR-T терапиясы.

(9) Бреянзи

КОМПАНИЯ: Bristol-Myers Squibb (BMS) әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2021 жылдың ақпанында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштер: Қайталанатын немесе рефрактерлі (R/R) үлкен В-жасушалы лимфома (LBCL).

Ескертпелер: Бреянзи – лентивирусқа негізделген in vitro гендік терапия, CD19-ға бағытталған, әлемде маркетинг үшін мақұлданған төртінші CAR-T терапиясы.Бреянзидің мақұлдауы Бристол-Майерс Сквибб үшін жасушалық иммунотерапия саласындағы маңызды кезең болып табылады, ол 2019 жылы Celgene-ді 74 миллиард долларға сатып алған кезде алған.

(10) Абекма

Компания: Bristol-Myers Squibb (BMS) және bluebird bio бірлесіп әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2021 жылдың наурызында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштері: қайталанатын немесе рефрактерлі көп миелома.

Ескертпелер: Abecma – лентивирусқа негізделген in vitro гендік терапия, BCMA-ға бағытталған әлемдегі бірінші CAR-T жасушалық терапия және FDA мақұлдаған бесінші CAR-T терапиясы.Препаратты қолдану принципі in vitro лентивирус арқылы генді модификациялау арқылы пациенттің өз Т-клеткаларында BCMA химерлі рецепторларын экспрессиялау болып табылады.Пациенттердегі генетикалық түрлендірілмеген Т-клеткаларды жоюға арналған емдеу, содан кейін пациенттерде BCMA-экспрессиялайтын рак жасушаларын іздейтін және өлтіретін модификацияланған Т-клеткаларын қайта құю.

(11) Либмелди

КОМПАНИЯ: Orchard Therapeutics компаниясы әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: Еуропалық Одақ 2020 жылдың желтоқсанында листинг үшін мақұлдаған.

Көрсеткіштер: метахроматикалық лейкодистрофияны (МЛҚ) емдеуге арналған.

Ескерту: Libmeldy – лентивирус арқылы in vitro генетикалық түрлендірілген аутологиялық CD34+ жасушаларына негізделген гендік терапия.Клиникалық деректер Либмелдидің бір реттік көктамырішілік инфузиясы сол жастағы емделмеген емделушілерде ауыр моторлық және когнитивті бұзылулармен салыстырғанда ерте басталған ЖҚА ағымын тиімді өзгерте алатынын көрсетеді.

(12) Бенода

Компания: WuXi Giant Nuo әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: NMPA ресми түрде 2021 жылдың қыркүйегінде мақұлданды.

Көрсеткіштері: екінші қатардағы немесе одан жоғары жүйелі емнен кейін қайталанатын немесе рефрактерлі үлкен В-жасушалы лимфомасы (r/r LBCL) бар ересек пациенттерді емдеу.

Ескертпелер: Бейнода - анти-CD19 CAR-T гендік терапия, сонымен қатар ол WuXi Juro компаниясының негізгі өнімі болып табылады.Бұл Қытайда мақұлданған екінші CAR-T өнімі, қайталанатын/өтпейтін үлкен В-клеткалы лимфоидты ВуСи Гигант Нуо сонымен қатар фолликулярлық лимфоманы (FL), мантиялы жасушалық лимфоманы (MCL), созылмалы лимфоцитарлы лимфоцитарлы лимфоциттерді (LL-C) қоса алғанда, көптеген басқа көрсеткіштерді емдеуге арналған Regiorensai инъекциясын жасауды жоспарлап отыр. ma (DLBCL) және жедел лимфобластикалық лейкоз (ALL).

(13) CARVYKTI

Компания: Legend Biotech компаниясының маркетингке рұқсат етілген бірінші өнімі.

Нарыққа шығу уақыты: 2022 жылдың ақпанында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштері: қайталанатын немесе рефрактерлі көп миеломаны емдеу үшін (R/R MM).

Ескертпелер: CARVYKTI (цильтакабтаген аутолеуцел, қысқаша Cilta-cel) – В-жасушасының жетілу антигеніне (BCMA) бағытталған екі бір доменді антиденелері бар CAR-T жасушаларының иммундық гендік терапиясы.Деректер CARVYKTI екенін көрсетеді, қайталанатын немесе рефрактерлі көп миеломасы бар емделушілерде төрт немесе одан да көп бұрын ем алған (соның ішінде протеазомалық тежегіштерді, иммуномодуляторларды және анти-CD38 моноклоналды антиденелерін) жалпы әсер ету жылдамдығы 98% құрайды.

(14)Эбвалло

КОМПАНИЯ: Atara Biotherapeutics компаниясы әзірлеген.

2022 жылдың желтоқсанында маркетинг бойынша Еуропалық комиссия (EC) бұл маркетинг үшін мақұлданған әлемдегі алғашқы әмбебап Т жасушалық терапиясы.

Көрсеткіштер: Эпштейн-Барр вирусымен (EBV) байланысты трансплантациядан кейінгі лимфопролиферативті аурудың (EBV+PTLD) монотерапиясы ретінде ем алатын емделушілерге бұрын кемінде бір басқа дәрілік терапия алған ересектер мен 2 жастан асқан балалар болуы керек.

Ескертпелер: Эбвалло - HLA-шектеулі түрде EBV жұқтырған жасушаларға бағытталған және жойылатын аллогендік EBV-спецификалық әмбебап Т-жасушалық гендік терапия.Бұл терапияны мақұлдау негізгі фазаның 3-ші клиникалық зерттеулерінің нәтижелеріне негізделген және нәтижелер HCT тобы мен SOT тобының ORR 50% болғанын көрсетті.Толық ремиссия (CR) көрсеткіші 26,3%, ішінара ремиссия (PR) көрсеткіші 23,7%, ремиссияға дейінгі медианалық уақыт (TTR) 1,1 айды құрады.Ремиссияға қол жеткізген 19 пациенттің 11-інде 6 айдан астам жауап ұзақтығы (DOR) болды.Сонымен қатар, қауіпсіздік тұрғысынан трансплантатқа қарсы ауру (GvHD) немесе Эбвалломен байланысты цитокиндердің босап шығу синдромы сияқты жағымсыз реакциялар болған жоқ.

2. Вирустық векторларға негізделген in vivo гендік терапия

(1) Гэндицин/Цзинь Шэн

Компания: Shenzhen Saibainuo компаниясы әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2003 жылы Қытайда листингке рұқсат етілген.

Көрсеткіштері: Бас және мойынның жалпақ жасушалы карциномасын емдеуге арналған.

Ескертпе: Адамның p53 аденовирусының рекомбинантты инъекциясы Gendicine/Jinyousheng – Shenzhen Saibainuo компаниясына тиесілі тәуелсіз зияткерлік меншік құқығы бар аденовирусты векторлық гендік терапия препараты.Адамның 5 типті аденовирусы адамның 5 типті аденовирусынан тұрады. Біріншісі препараттың ісікке қарсы әсері үшін негізгі құрылым, ал екіншісі негізінен тасымалдаушы қызметін атқарады.Аденовирус векторы мақсатты жасушаға p53 терапевтік генін тасымалдайды, мақсатты жасушадағы p53 ісік супрессоры генін экспрессиялайды және оның гендік экспрессиясы Өнім әртүрлі ісікке қарсы гендерді жоғары реттей алады және әртүрлі онкогендердің белсенділігін төмендетеді, осылайша дененің ісіктерді жою және өлтіру әсерін күшейтеді.

(2) Ригвир

Компания: Латима компаниясы әзірлеген, Латвия.

Листинг уақыты: 2004 жылы Латвияда листингке бекітілді.

Көрсеткіштері: Меланоманы емдеуге арналған.

Ескерту: Ригвир – генетикалық түрлендірілген ECHO-7 энтеровирусты векторына негізделген гендік терапия.Қазіргі уақытта препарат Латвияда, Эстонияда, Польшада, Арменияда, Белоруссияда және т.б. қабылданған, сонымен қатар ЕО елдерінде EMA тіркеуінен өтуде.Соңғы он жылдағы клиникалық жағдайлар Ригвир онколитикалық вирусының қауіпсіз және тиімді екенін және меланомамен ауыратын науқастардың өмір сүру деңгейін 4-6 есеге арттыра алатынын дәлелдеді.Сонымен қатар, бұл терапия басқа да қатерлі ісіктердің әртүрлі түрлеріне де қолданылады, соның ішінде тік ішек обыры, ұйқы безі обыры, қуық рагы, бүйрек обыры, простата обыры, өкпе рагы, жатыр ісігі, лимфосаркома және т.б.

(3) Онкорин

Компания: Shanghai Sanwei Biological Company әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2005 жылы Қытайда листингке рұқсат етілген.

Көрсеткіштері: бас және мойын ісіктерін, бауыр обырын, ұйқы безінің обырын, жатыр мойны обырын және басқа да ісіктерді емдеу.

Ескертпелер: Oncorine (安科瑞) – тасымалдаушы ретінде аденовирусты қолданатын онколитикалық вирус гендік терапия өнімі.Онколитикалық аденовирус алынады, ол p53 гені жетіспейтін немесе қалыптан тыс ісіктерде спецификалық репликациялануы мүмкін, ісік жасушаларының лизисіне әкеледі, осылайша ісік жасушаларын өлтіреді.қалыпты жасушаларды зақымдамай.Клиникалық зерттеулер Анкеруидің әртүрлі қатерлі ісіктер үшін жақсы қауіпсіздігі мен тиімділігін көрсетті.

(4) Глибера

Компания: uniQure әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2012 жылы Еуропадағы листингке мақұлданған.

Көрсеткіштері: қатаң шектеулі майлы диетаға қарамастан панкреатиттің ауыр немесе қайталанатын эпизодтары бар липопротеин-липаза тапшылығын (LPLD) емдеу.

Ескертпе: Glybera (alipogene tiparvovec) - бұл AAV негізіндегі гендік терапия препараты, ол LPL терапевтік генін бұлшықет жасушаларына трансдукциялау үшін тасымалдаушы ретінде AAV пайдаланады, осылайша сәйкес жасушалар белгілі бір мөлшерде липопротеин липазасын шығара алады.Препарат нарықтан 2017 жылы алынып тасталды. Оны алудың себебі екі факторға байланысты болуы мүмкін: жоғары баға мен нарықтағы сұраныстың шектелуі.Дәрі-дәрмекті емдеудің орташа құны 1 миллион АҚШ долларын құрайды және әзірге оны тек бір пациент сатып алып, қолданды.Медициналық сақтандыру компаниясы бұл үшін 900 000 АҚШ долларын өтегенімен, бұл сақтандыру компаниясы үшін салыстырмалы түрде үлкен ауыртпалық болып табылады.Сонымен қатар, препаратқа бағытталған көрсеткіштер тым сирек, аурушаңдық деңгейі шамамен 1 миллионнан 1 құрайды және қате диагноз қоюдың жоғары деңгейі.

(5) Имлигиялық

Компания: Әзірлеуші ​​Amgen.

Нарыққа шығу уақыты: 2015 жылы ол Америка Құрама Штаттары мен Еуропалық Одақ тізіміне кіруге мақұлданды.

Көрсеткіштер: хирургиялық жолмен толық жою мүмкін емес меланома зақымдануын емдеу.

Ескертпелер: Imlygic – генетикалық технология арқылы өзгертілген (оның ICP34.5 және ICP47 гендік фрагменттерін жою және вирусқа адамның гранулоциттік макрофагының колониясын ынталандырушы GM-CSF генін енгізу) арқылы өзгертілген 1 типті әлсіретілген қарапайым герпес вирусы (HSV-1) бірінші рет гендік-аппараттық FDA вирусы.Қолдану әдісі ісік жасушаларының жарылуын тудыруы, ісіктен алынған антигендер мен GM-CSF шығару және ісікке қарсы иммундық жауаптарды ынталандыру үшін меланома зақымданған жерлерге тікелей енгізілуі мүмкін интралезиялық инъекция болып табылады.

(6) Люкстурна

Компания: Roche компаниясының еншілес кәсіпорны Spark Therapeutics әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: оны 2017 жылы FDA маркетинг үшін мақұлдады, содан кейін 2018 жылы Еуропада маркетинг үшін мақұлданды.

Көрсеткіштері: қос көшірме RPE65 генінің мутациялары салдарынан көру қабілетін жоғалтқан, бірақ өміршең сетчатки жасушаларының жеткілікті санын сақтайтын балалар мен ересектерді емдеуге арналған.

Ескертпелер: Luxturna - бұл субретинальды инъекция арқылы басқарылатын AAV негізіндегі гендік терапия.Гендік терапия пациенттің тор қабығы жасушаларына қалыпты RPE65 генінің функционалды көшірмесін енгізу үшін тасымалдаушы ретінде AAV2 пайдаланады, осылайша сәйкес жасушалар қалыпты RPE65 протеинін экспрессиялап, пациенттің RPE65 ақуызының тапшылығын толтырады, осылайша пациенттің көруін жақсартады.

(7) Золгенсма

Компания: Novartis еншілес компаниясы AveXis әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2019 жылдың мамырында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштері: 2 жасқа дейінгі жұлын бұлшықет атрофиясы (SMA) науқастарын емдеу.

Ескерту: Zolgensma – AAV векторына негізделген гендік терапия.Бұл препарат әлемде маркетинг үшін мақұлданған омыртқа бұлшықетінің атрофиясын емдеудің жалғыз бір реттік жоспары болып табылады.Препараттың шығуы омыртқаның бұлшықет атрофиясын емдеуде жаңа дәуірді ашады.бет, маңызды қадам болып табылады.Бұл гендік терапия қалыпты SMN1 протеинін өндіру үшін ішілік инфузия арқылы пациентке қалыпты SMN1 генін енгізу үшін scAAV9 векторын пайдаланады, осылайша мотор нейрондары сияқты зардап шеккен жасушалардың қызметін жақсартады.Керісінше, SMA препараттары Spinraza және Evrysdi ұзақ мерзімді қайталанатын дозалауды қажет етеді.Спинраза төрт ай сайын омыртқа инъекциясы арқылы беріледі, ал Evrysdi күнделікті ауызша дәрі болып табылады.

(8) Delytact

Компания: Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568) әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2021 жылдың маусымында Жапонияның Денсаулық сақтау, еңбек және әл-ауқат министрлігінен (MHLW) шартты мақұлдау.

Көрсеткіштері: Қатерлі глиоманы емдеуге арналған.

Ескертпе: Delytact - бұл жаһандық деңгейде мақұлданған төртінші онколитикалық вирус гендік терапия өнімі және қатерлі глиоманы емдеу үшін мақұлданған бірінші онколитикалық вирус өнімі.Delytact – бұл доктор Тодо мен әріптестері әзірлеген гендік инженерияланған қарапайым герпес вирусының 1 типті (HSV-1) онколитикалық вирусы.Delytact HSV-1 екінші буынының G207 геномына қосымша жою мутацияларын енгізеді, бұл оның қатерлі ісік жасушаларында селективті репликациясын және жоғары қауіпсіздікті сақтай отырып, ісікке қарсы иммундық жауаптардың индукциясын күшейтеді.Delytact – қазіргі уақытта клиникалық бағалаудан өтіп жатқан бірінші үшінші буын онколитикалық HSV-1.Жапонияда Delytact мақұлдау негізінен бір қолды 2-фазалық клиникалық сынаққа негізделген.Қайталанатын глиобластомасы бар емделушілерде Delytact бір жылдық өмір сүру деңгейінің бастапқы соңғы нүктесіне жетті және нәтижелер Delytact G207-мен салыстырғанда жақсырақ тиімділікті көрсеткенін көрсетті.Күшті репликативті күш және ісікке қарсы белсенділігі жоғары.Бұл сүт безі, қуық асты безі, шванномалар, мұрын-жұтқыншақ, гепатоцеллюлярлық, колоректальды, шеткергі жүйке қабықшасының қатерлі ісіктері және қалқанша безінің қатерлі ісіктерінің қатты ісік үлгілерінде тиімді болды.

(9) Жоғары

КОМПАНИЯ: PTC Therapeutics, Inc. әзірлеген (NASDAQ: PTCT).

Нарыққа шығу уақыты: Еуропалық Одақ 2022 жылдың шілдесінде маркетинг үшін мақұлдаған.

Көрсеткіштер: хош иісті L-амин қышқылы декарбоксилаза (AADC) тапшылығы үшін 18 айлық және одан жоғары жастағы емделушілерді емдеуге рұқсат етілген.

Ескертпелер: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) – тасымалдаушы ретінде адено-ассоциирленген 2 типті вирус (AAV2) бар in vivo гендік терапия.Науқастар AADC ферментін кодтайтын гендегі мутацияға байланысты ауырады.AAV2 AADC ферментін кодтайтын сау генді тасымалдайды.Гендік компенсация нысаны емдік әсерге жетеді.Теориялық тұрғыдан алғанда, бір әкімшілік ұзақ уақыт бойы тиімді.Бұл миға тікелей енгізілетін алғашқы сатылған гендік терапия.Маркетингтік рұқсат ЕО-ның барлық 27 мүшесіне, сондай-ақ Исландия, Норвегия және Лихтенштейнге қолданылады.

(10) Роктавиан

Компания: BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: Еуропалық Одақ 2022 жылдың тамызында маркетинг үшін мақұлдаған;2022 жылдың қарашасында Ұлыбританияның Дәрілер мен денсаулық сақтау өнімдері әкімшілігінің (MHRA) маркетингтік рұқсаты.

Көрсеткіштері: анамнезінде FVIII факторының тежелуі жоқ және AAV5 антиденелеріне теріс әсер ететін ауыр А гемофилиясы бар ересек емделушілерді емдеуге арналған.

Ескертпелер: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) вектор ретінде AAV5 пайдаланады және В домені жойылған адам VIII (FVIII) коагуляция факторының экспрессиясын жүргізу үшін адам бауырға тән HLP промоторын пайдаланады.Еуропалық комиссияның valoctocogene roxaparvovec маркетингін мақұлдау туралы шешімі препараттың клиникалық даму жобасының жалпы деректеріне негізделген.Олардың ішінде GENER8-1 клиникалық зерттеулерінің III фазасының нәтижелері оқуға түскенге дейінгі жыл деректерімен салыстырғанда валоктокоген роксапарвовектің бір реттік инфузиясынан кейін зерттелушінің жылдық қан кету жылдамдығының (АБР) айтарлықтай төмендегенін, рекомбинантты коагуляция факторының VIII (F8) қолдану жиілігінің айтарлықтай төмендегенін көрсетті, қандағы ақуыздың F8 белсенділігі айтарлықтай төмендеді.4 аптадан кейін емделушінің жылдық F8 пайдалану жылдамдығы және емдеуді қажет ететін ABR сәйкесінше 99% және 84% төмендеді және айырмашылық статистикалық маңызды болды (p<0,001).Қауіпсіздік профилі жақсы болды және бірде-бір субъектіде F8 факторының тежелуі, қатерлі ісік немесе тромбоздың жанама әсерлері байқалмады және емдеуге байланысты күрделі жағымсыз құбылыстар (ҚҚА) хабарланбады.

(11) Hemgenix

Компания: UniQure корпорациясы әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2022 жылдың қарашасында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштер: В гемофилиясымен ауыратын ересек науқастарды емдеуге арналған.

Ескерту: Hemgenix – AAV5 векторына негізделген гендік терапия.Препарат көктамыр ішіне енгізілетін FIX-Padua генінің коагуляция факторы IX (FIX) нұсқасымен жабдықталған.Енгізгеннен кейін ген бауырда FIX коагуляция факторын экспрессиялай алады және секрецияны шығара алады Қанға енгеннен кейін коагуляция функциясын орындау үшін, емдеу мақсатына жету үшін теориялық тұрғыдан бір енгізу ұзақ уақыт бойы тиімді.

(12) Адстиладрин

Компания: Ferring Pharmaceuticals әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2022 жылдың желтоқсанында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштер: Bacillus Calmette-Guerin (BCG) әсеріне жауап бермейтін қуықтың бұлшық ет-инвазивті емес қатерлі ісігін (NMIBC) емдеу үшін.

Ескертпелер: Адстиладрин – репликацияланбайтын аденовирустық векторға негізделген гендік терапия, ол мақсатты жасушаларда альфа-2b интерферон протеинін шамадан тыс экспрессиялай алады және несеп катетері арқылы қуыққа енгізіледі (үш айда бір рет енгізіледі), вирус векторы қуық қабырғасының жасушаларына тиімді түрде жұқтырады, содан кейін алфа-2b протеинін экспрессияға әсер етеді.Бұл жаңа гендік терапия әдісі осылайша пациенттің қуық қабырғасының жасушаларын интерферон шығаратын миниатюралық «зауытқа» айналдырады, осылайша пациенттің қатерлі ісікпен күресу қабілетін арттырады.

Адстиладриннің қауіпсіздігі мен тиімділігі жоғары қауіпті БЦЖ-жауап бермейтін NMIBC бар 157 пациентті қамтитын көп орталықты клиникалық зерттеуде бағаланды.Пациенттер Адстиладринді үш ай сайын 12 айға дейін немесе емдеуге жол берілмейтін уыттылыққа немесе жоғары дәрежелі NMIBC қайталануына дейін қабылдады.Жалпы алғанда, Адстиладринмен емделген пациенттердің 51 пайызы толық жауапқа қол жеткізді (цистоскопияда, тіннің биопсиясы мен зәрде байқалған қатерлі ісіктің барлық белгілерінің жоғалуы).

3. Нуклеин қышқылының ұсақ препараттары

(1) Витравена

Компания: Ionis Pharma (бұрынғы Isis Pharma) және Novartis бірлесіп әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 1998 және 1999 жылдары оны FDA және EO EMA маркетингке мақұлдады.

Көрсеткіштері: АИВ-оң науқастардағы цитомегаловирустық ретинитті емдеуге арналған.

Ескертпелер: Витравен - антисенс олигонуклеотидті препарат, ол әлемдегі маркетингке рұқсат етілген бірінші олигонуклеотидті препарат болып табылады.Листингтің бастапқы кезеңінде CMV-ге қарсы препараттарға нарықтық сұраныс өте өзекті болды;кейінірек жоғары белсенді антиретровирустық терапияның дамуына байланысты ЦМВ жағдайларының саны күрт төмендеді.Нарық сұранысының баяу болуына байланысты препарат 2002 және 2006 жылдары ЕО елдерінде және Америка Құрама Штаттарында шығарылды.

(2) Макуген

Компания: Pfizer және Eyetech бірлесіп әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2004 жылы Америка Құрама Штаттарында листингке мақұлданған.

Көрсеткіштері: Неоваскулярлық жасқа байланысты макулярлы дегенерацияны емдеуге арналған.

Ескертпелер: Макуген - бұл пегилирленген модификацияланған олигонуклеотидті препарат, ол тамырлы эндотелий өсу факторын (VEGF165 қосалқы түрі) нысанаға алады және байланыстырады, ал енгізу әдісі интравитреальді инъекция болып табылады.

(3) Defitelio

Компания: Jazz Pharmaceuticals әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: оны 2013 жылы Еуропалық Одақ маркетинг үшін мақұлдады және 2016 жылы наурызда маркетинг үшін FDA мақұлдады.

Көрсеткіштері: гемопоэтикалық дің жасушаларын трансплантациялаудан кейін бүйрек немесе өкпе дисфункциясымен байланысты бауырдың венокклюзиялық ауруын емдеу үшін.

Ескертпе: Дефителио – олигонуклеотидті препарат, ол плазминдік қасиеті бар олигонуклеотидтердің қоспасы.2009 жылы коммерциялық себептермен нарықтан шығарылды.

(4) Kynamro

Компания: Ionis Pharma және Kastle бірлесіп әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2013 жылы ол Америка Құрама Штаттарында жетім дәрі ретінде маркетингке мақұлданды.

Көрсеткіштері: Гомозиготалы отбасылық гиперхолестеринемияны адъювантты емдеу үшін.

Ескертпелер: Kynamro - антисенсті олигонуклеотидті препарат, ол адам апо В-100 мРНҚ-ға бағытталған антисенсті олигонуклеотид болып табылады.Кинамро аптасына бір рет 200 мг тері астына енгізіледі.

(5) Спинраза

Компания: Ionis Pharmaceuticals әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2016 жылдың желтоқсанында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштері: Омыртқаның бұлшықет атрофиясы (SMA) емдеу үшін.

Ескертпе: Spinraza (nusinersen) - антисенс олигонуклеотидті препарат.SMN2 экзонының 7 бөлінетін жерімен байланысу арқылы Спинраза SMN2 генінің РНҚ бөлінуін өзгерте алады, осылайша толық жұмыс істейтін SMN протеинінің өндірісін арттырады.2016 жылдың тамызында BIOGEN Spinraza-ға жаһандық құқықтарды сатып алу мүмкіндігін пайдаланды.Spinraza адамдарда өзінің алғашқы клиникалық сынамасын 2011 жылы ғана бастады. Небәрі 5 жыл ішінде оны FDA 2016 жылы маркетинг үшін мақұлдады, бұл FDA-ның оның тиімділігін толық мойындағанын көрсетеді.Препарат Қытайда маркетингке 2019 жылдың сәуір айында мақұлданған. Қытайда Spinraza-ны мақұлдау циклінің барлығы 6 айдан аз болды және Spinraza Құрама Штаттарда алғаш рет мақұлданғалы бері 2 жыл 2 ай болды.Қытайда листинг жылдамдығы қазірдің өзінде өте жылдам.Бұл сондай-ақ Дәрілік заттарды бағалау орталығы 2018 жылғы 1 қарашада «Клиникалық тәжірибеде шұғыл қажетті шетелдегі жаңа дәрілердің бірінші сериясының тізбесін жариялау туралы хабарламаны» шығарып, жеделдетілген шолу үшін 40 жаңа шетелдік дәрілік заттардың бірінші партиясына енгізілді, олардың арасында Spinra да болды.

(6) Exondys 51

Компания: AVI BioPharma әзірлеген (кейінірек Sarepta Therapeutics деп өзгертілді).

Нарыққа шығу уақыты: 2016 жылдың қыркүйегінде оны FDA маркетингке мақұлдады.

Көрсеткіштер: DMD геніндегі экзон 51 өткізіп жіберетін гендік мутация бар Дюшен бұлшықет дистрофиясын (ДМД) емдеу үшін.

Ескертпе: Exondys 51 – антисенсті олигонуклеотидті препарат, антисенсті олигонуклеотид DMD генінің пре-мРНҚ-ның 51-экзонының позициясымен байланыса алады, нәтижесінде жетілген мРНҚ түзіледі, 51 экзонының бір бөлігі бітеліп, кесіледі, осылайша пациенттерге мРНҚ-ның қысқаша жұмыс істеуіне жартылай түзетіледі. қалыпты ақуызға қарағанда, сол арқылы науқастың симптомдарын жақсартады.

(7) Тегседи

Компания: Ionis Pharmaceuticals әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: Оны Еуропалық Одақ 2018 жылдың шілдесінде маркетингке бекітті.

Көрсеткіштер: Тұқым қуалайтын транстиретинді амилоидозды (hATTR) емдеу үшін.

Ескертпелер: Tegsedi – транстиретин мРНҚ-ға бағытталған антисенс олигонуклеотидті препарат.Бұл hATTR емдеу үшін әлемде мақұлданған алғашқы дәрі.Тері астына инъекция арқылы енгізіледі.Препарат транстиретиннің (ATTR) мРНҚ-сына бағыттау арқылы ATTR протеинінің өндірісін азайтады және ATTR емдеуде жақсы пайда-қауіп қатынасына ие және пациенттің нейропатиясы мен өмір сүру сапасы айтарлықтай жақсарды және TTR мутация түрлерімен үйлесімді, Аурудың сатысы да, кардиомиопатияның болуы да маңызды емес.

(8) Onpatro

Компания: Alnylam Corporation және Sanofi корпорациясы бірлесіп әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2018 жылы Америка Құрама Штаттарында листингке мақұлданған.

Көрсеткіштер: Тұқым қуалайтын транстиретинді амилоидозды (hATTR) емдеу үшін.

Ескерту: Onpattro - транстиретин мРНҚ-ға бағытталған siRNA препараты, ол бауырдағы ATTR ақуызының өндірісін азайтады және транстиретиннің мРНҚ-сын (ATTR) нысанаға алу арқылы перифериялық нервтерде амилоидты шөгінділердің жиналуын азайтады, осылайша ауру белгілерін жақсартады және жеңілдетеді.

(9) Гивлаари

Компания: Alnylam корпорациясы әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2019 жылдың қарашасында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштері: Ересектердегі жедел бауыр порфириясын (АГП) емдеуге арналған.

Ескерту: Гивлаари - Onpattro-дан кейін маркетингке рұқсат етілген екінші siRNA препараты болып табылатын siRNA препараты.Қолдану тәсілі - тері астына инъекция.Препарат ALAS1 протеинінің мРНҚ-на бағытталған және Гивлааримен ай сайынғы емдеу бауырдағы ALAS1 деңгейін айтарлықтай және тұрақты түрде төмендетуі мүмкін, осылайша нейротоксикалық ALA және PBG деңгейін қалыпты диапазонға дейін төмендетеді, осылайша пациенттің ауруының белгілерін жеңілдетеді.Деректер Гивлааримен емделген емделушілерде плацебо тобымен салыстырғанда құрысулар санының 74%-ға азайғанын көрсетті.

(10) Vyondys53

КОМПАНИЯ: Sarepta Therapeutics компаниясы әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2019 жылдың желтоқсанында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштер: дистрофин генінің экзон 53 сплайсинг мутациясы бар DMD науқастарын емдеу үшін.

Ескертпелер: Vyondys 53 - антисенсті олигонуклеотидті препарат, ол дистрофин пре-мРНҚ-ның қосылу процесіне бағытталған.Экзон 53 ішінара кесілген, яғни жетілген мРНҚ-да жоқ және кесілген, бірақ әлі де функционалды дистрофин шығаруға арналған, осылайша пациенттердің жаттығу қабілетін жақсартады.

(11) Вайливра

Компания: Ionis Pharmaceuticals және оның еншілес компаниясы Akcea Therapeutics әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2019 жылдың мамырында Еуропалық дәрі-дәрмек агенттігі (EMA) оны маркетингке мақұлдады.

Көрсеткіштері: отбасылық хиломикронемия синдромы (ФКС) бар ересек емделушілерде диетаны бақылауға қосымша көмекші ем ретінде.

Ескертпелер: Waylivra – антисенсті олигонуклеотидті препарат, ол FCS емдеу үшін әлемде маркетингке рұқсат етілген бірінші препарат.

(12) Leqvio

Компания: Novartis әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: Еуропалық Одақ 2020 жылдың желтоқсанында маркетинг үшін мақұлдаған.

Көрсеткіштері: Бастапқы гиперхолестеринемиямен (гетерозиготалы отбасылық және отбасылық емес) немесе аралас дислипидемиямен ауыратын ересектерді емдеуге арналған.

Ескерту: Leqvio - PCSK9 мРНҚ-ға бағытталған siRNA препараты.Бұл холестеринді (LDL-C) төмендетуге арналған әлемдегі алғашқы siRNA терапиясы.Тері астына инъекция арқылы енгізіледі.Препарат РНҚ интерференциясы арқылы PCSK9 ақуызының деңгейін төмендетеді, осылайша LDL-C деңгейін төмендетеді.Клиникалық деректер статиндердің максималды рұқсат етілген дозасымен емдегеннен кейін LDL-C деңгейін мақсатты деңгейге дейін төмендете алмайтын пациенттер үшін Леквио LDL-C деңгейін шамамен 50%-ға төмендете алатынын көрсетеді.

(13)Окслумо

Компания: Alnylam Pharmaceuticals әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: Еуропалық Одақ 2020 жылдың қарашасында маркетинг үшін мақұлдаған.

Көрсеткіштері: 1 типті біріншілік гипероксалурияны (PH1) емдеу үшін.

Ескертпелер: Oxlumo - гидроксиқышқылды оксидаза 1 (HAO1) ​​мРНҚ-ға бағытталған siRNA препараты және енгізу әдісі - тері астына инъекция.Препарат Alnylam компаниясының соңғы жетілдірілген тұрақтандыру химиясын, ESC-GalNAc конъюгация технологиясын қолдана отырып әзірленген, ол тері астына енгізілетін siRNA-ны тұрақтылық пен потенциалды жоғарылатуға мүмкіндік береді.Препарат гидроксиқышқылды оксидаза 1 (HAO1) ​​мРНҚ-ны бұзады немесе тежейді, бауырдағы гликолат оксидазасының деңгейін төмендетеді, содан кейін пациенттердегі аурудың дамуын бақылау және ауру белгілерін жақсарту үшін оксалат өндірісін төмендете отырып, оксалат өндіруге қажетті субстратты тұтынады.

(14) Вильтепсо

Компания: Nippon Shinyaku еншілес кәсіпорны NS Pharma әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2020 жылдың тамызында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштері: DMD геніндегі экзон 53 өткізіп жіберетін гендік мутация бар Дюшен бұлшықет дистрофиясын (ДМД) емдеу үшін.

Ескертпелер: Вилтепсо – антисенсті олигонуклеотидті препарат, ол DMD генінің пре-мРНҚ-ның 53 экзонының позициясымен байланыса алады, жетілген мРНҚ түзілгеннен кейін 53 экзонының бір бөлігін алып тастайды, осылайша мРНҚ оқу шеңберін ішінара түзетеді. науқастардың саны.

(15) Амондис 45

Компания: Sarepta Therapeutics компаниясы әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2021 жылдың ақпанында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштері: DMD геніндегі экзон 45 өткізіп жіберетін гендік мутация бар Дюшен бұлшықет дистрофиясын (ДМД) емдеу үшін.

Ескертпелер: Amondys 45 – антисенсті олигонуклеотидті препарат, антисенсті олигонуклеотид DMD генінің пре-мРНҚ-ның 45-экзонының позициясымен байланыса алады, нәтижесінде жетілген мРНҚ түзілгеннен кейін 45 экзонының бөлігі бітеліп қалады, осылайша кейбір пациенттерге mRNA функциясын қысқартуға көмектеседі. қалыпты ақуызға қарағанда er, осылайша науқастың симптомдарын жақсартады.

(16) Амвуттра (вутрисиран)

Компания: Alnylam Pharmaceuticals әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2022 жылдың маусымында маркетинг үшін FDA мақұлдаған.

Көрсеткіштері: Ересектердегі тұқым қуалайтын транстиретинді амилоидозды полиневропатиямен (hATTR-PN) емдеу үшін.

Ескертпелер: Amvuttra (Vutrisiran) – тері астына инъекция арқылы енгізілетін транстиретин (ATTR) мРНҚ-ға бағытталған siRNA препараты.Vutrisiran Alnylam's Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc конъюгаттық жеткізу платформасының дизайнына негізделген, потенциалы және метаболикалық тұрақтылығы жоғары.Терапияны мақұлдау оның III фазасының (HELIOS-A) клиникалық зерттеуінің 9 айлық деректеріне негізделген және жалпы нәтижелер терапияның hATTR-PN симптомдарын жақсартқанын және пациенттердің 50% -дан астамы жағдайының нашарлағанын немесе нашарлауын тоқтатқанын көрсетеді.

4. Басқа гендік терапия препараттары

(1) Рексин-Г

Компания: Epeius Biotech әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2005 жылы оны Филиппиндік азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (BFAD) маркетинг үшін мақұлдады.

Көрсеткіштері: Химиотерапияға төзімді асқынған ісіктерді емдеуге арналған.

Ескертпелер: Rexin-G – генмен жүктелген нанобөлшектердің инъекциясы.Ол қатты ісіктерді арнайы өлтіру үшін ретровирустық вектор арқылы мақсатты жасушаларға циклин G1 мутантты генін енгізеді.Қолдану әдісі - көктамырішілік инфузия.Метастатикалық рак клеткаларын белсенді түрде іздестіретін және бұзатын ісікке бағытталған дәрілік зат ретінде ол басқа да қатерлі ісік препараттарын, соның ішінде мақсатты биологиялық препараттарды қабылдамаған науқастарға белгілі емдік әсер етеді.

(2) Неоваскулген

Компания: Адамның дің жасушалары институтымен әзірленген.

Листинг уақыты: 2011 жылы 7 желтоқсанда Ресейде листингке мақұлданды, содан кейін 2013 жылы Украинада іске қосылды.

Қолдану көрсеткіштері: шеткергі тамырлы артериялық ауруларды, соның ішінде аяқ-қолдардың ауыр ишемияларын емдеуге арналған.

Ескертпе: Неоваскулген – бұл ДНҚ плазмидаларына негізделген гендік терапия.Тамырлық эндотелий өсу факторы (VEGF) 165 гені плазмидті омыртқаға салынған және емделушілерге енгізіледі.

(3) Коллатеген

Компания: Осака университеті мен венчурлық компаниялар бірлесіп әзірлеген.

Нарыққа шығу уақыты: 2019 жылдың тамызында Жапонияның Денсаулық сақтау, еңбек және әл-ауқат министрлігі бекіткен.

Көрсеткіштері: Төменгі аяқтың критикалық ишемиясын емдеу.

Ескертпе: Collategen - бұл плазмида негізіндегі гендік терапия, Жапониядағы генотерапия компаниясы AnGes шығарған алғашқы отандық генотерапия препараты.Бұл препараттың негізгі компоненті адамның гепатоциттерінің өсу факторы (HGF) генінің тізбегі бар жалаңаш плазмид болып табылады.Егер препарат төменгі аяқтардың бұлшықеттеріне енгізілсе, экспрессияланған HGF бітеліп қалған қан тамырларының айналасында жаңа қан тамырларының пайда болуына ықпал етеді.Клиникалық зерттеулер оның жараларды жақсартуға әсерін растады.

Foregene гендік терапияның дамуына қалай көмектесе алады?

Біз siRNA препаратының дамуының бастапқы кезеңінде кең ауқымды скринингте скрининг уақытын үнемдеуге көмектесеміз.

Толығырақ мына сайтқа кіріңіз:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/