«Нуклеин қышқылының препараттары» есірткі ретінде генетикалық ақпаратты басқаратын ДНҚ және РНҚ сияқты заттарға қатысты «нуклеин қышқылын» пайдаланады.Бұл дәстүрлі төмен молекулалық салмақты препараттармен және антиденелік препараттармен нысанаға алынбайтын мРНҚ және миРНҚ сияқты молекулаларды нысанаға алуға мүмкіндік береді және келесі ұрпақ фармацевтикалық препараттары ретінде бұл препараттарға үлкен үміт бар.Жаһандық деңгейде белсенді зерттеулер жүргізілуде, өйткені ол бұрын шешілмейтін дәрілердің пайда болуына әкеледі деп күтілуде.
Екінші жағынан, нуклеин қышқылының препараттарын әзірлеуде «(i) ағзадағы нуклеин қышқылы молекулаларының тұрақсыздығы», «(ii) дәрі-дәрмектің жағымсыз реакцияларына қатысты алаңдаушылықтар» және «(iii) дәрі-дәрмек жеткізу жүйесіндегі (DDS) қиындықтарды қоса алғанда, еңсеру керек мәселелер бар екендігі атап өтілді.Сондай-ақ, жапондық компаниялар нуклеин қышқылының басым патенттерін Еуропа мен АҚШ компанияларының монополиялауына байланысты нуклеин қышқылының препараттарын әзірлеуде артта қалды, бұл жапондық дамуға кедергі келтіреді.
Нуклеин қышқылы препараттарының сипаттамасы
«Нуклеин қышқылының препараттары» - дәстүрлі фармацевтикалық өнімдерге қарағанда, әсер ету механизмі мүлде басқа болатын келесі буын дәрілік заттарды ашу технологиясы.Ол сондай-ақ орташа өлшемді молекулаларда оңай жасалу мүмкіндігін және антидене препараттарынан асып түсетін тиімділік пен қауіпсіздікті көрсету мүмкіндігін ұсынады.Осы ерекшеліктерге байланысты нуклеин қышқылы препараттарын бұрын емдеу қиын болған ісік пен тұқым қуалайтын ауруларда, сондай-ақ тұмау және вирустық инфекциялар сияқты ауруларда қолдану күтілуде.
Нуклеин қышқылының препараттарының түрлері
ДНҚ мен РНҚ-ны пайдаланатын нуклеин қышқылының препараттарына геномдық ДНҚ-дан (мРНҚ және миРНҚ сияқты) ақуыз синтезделу сатысында нуклеин қышқылдарына бағытталған препараттар және ақуызға бағытталған препараттар жатады.
Нуклеин қышқылының препараттарының түрлері мен сипаттамалары (профилактикаға және емдеуге арналған препараттар)
Әсер ету мақсаттары мен механизмдеріне сәйкес әртүрлі типтері мен сипаттамалары бар нуклеин қышқылының препараттары бар.
| Түр | Мақсат | Әрекет сайты | Қимыл механизмі | Түйіндеме |
| siRNA | мРНҚ | Жасушаның ішінде (цитоплазма) | мРНҚ ыдырауы | гомологты мРНҚ ыдырауы бар қос тізбекті РНҚреттілік (siRNA), бір жіпті шаш қыстырғыш РНҚ (shRNA) т.б.RNAi принципі бойынша әсер етеді |
| миРНҚ | микроРНҚ | Жасушаның ішінде (цитоплазма) | микроРНҚ ауыстыру | Екі тізбекті РНҚ, бір тізбекті шаш қыстырғыш РНҚ миРНҚнемесе оның мимикасы нашарлаған миРНҚ қызметін күшейту үшін қолданыладыбұзылыстары бойынша |
| Антисенс | мРНҚ миРНҚ | Жасушаның ішінде (ядрода, цитоплазмада) | мРНҚ және миРНҚ деградациясы, сплайсинг тежелуі | Мақсатты мРНҚ-мен байланысатын бір тізбекті РНҚ/ДНҚжәне миРНҚ деградацияны немесе тежелуді тудыруы үшін,немесе жалғау кезінде экзонды өткізіп жіберу әрекетін жасайды |
| Аптамер | Протеин (жасушадан тыс ақуыз) | Жасушаның сыртында | Функционалды тежелу | Мақсатты белокпен байланысатын бір тізбекті РНҚ/ДНҚантиденелерге/ДНҚ-ға ұқсас |
| Жалмауыз | Ақуыз (транскрипция факторы) | Жасушаның ішінде (ядрода) | Транскрипцияның тежелуі | Байланыстыру орнымен бірдей ретті қос тізбекті ДНҚтранскрипция факторымен байланыстыратын транскрипция факторы үшінмақсатты генді басу үшін зақымдалған геннің |
| Рибозим | РНҚ | Жасушаның ішінде (цитоплазма) | РНҚ ыдырауы | Байланыстыру және бөлу үшін ферменттік қызметі бар бір тізбекті РНҚмақсатты РНҚ |
| CpG олиго | Протеин (рецептор) | Жасуша беті | Иммунопотенция | CpG мотиві бар олигодеоксинуклеотид (бір тізбекті ДНҚ) |
| Басқа | - | - | - | Нуклеин қышқылы препаратыәрекет ететін жоғарыда аталғандардан басқаPolyI:PolyC (қос тізбекті РНҚ) сияқты туа біткен иммунитетті белсендіріңізжәне антиген |
Жіберу уақыты: 25 шілде 2023 ж
